Esse método utiliza um inibidor específico da biossíntese do glicolipídio, para reduzir parcialmente a quantidade de glicolipídio sintetizada pelas células. Isso permite que o glicolipídio ainda sintetizado seja catalizado através da actividade residual da enzima. 

Essa abordagem funciona muito bem em modelos animais, prevenindo a acumulação de gangliosídeo no SNC. Entretanto, em humanos, ainda não se tem certeza a respeito dos resultados pois esses devem ser verificados em ensaios clínicos.